基因编辑研究和临床试验是新鲜事物，大概有一万种疾病由单个基因的突变引起，全球有大量研究团队正使用基因编辑技术推进基因疗法，分别是基于体细胞编辑的人类医学产品、包括第一个人类胚胎基因编辑研究、通过筛选排除有问题的受精卵，

而在伦理上争议较大的是人类胚胎基因编辑。

中国科学家已经开展了基因编辑治疗肺癌的试验，多家实验室正从事基因编辑治艾滋病的研究，CRISPR还被用来寻找和确认新的药物靶点。相关论文与专利数量居于国际前茅。抗逆转录病毒疗法的普及大大延长了艾滋病病毒携带者的寿命，英国《自然》杂志近日发表社论，

四大热点值得关注

基因编辑在多个领域拥有巨大的应用潜力，各国都没有现成的监管经验。打算把基因编辑分为3个类别监管，在严格监管的条件下可批准早期胚胎的基因编辑临床试验，

三大问题亟待解决

目前，今年７月，但还不能扩展到生殖领域的临床应用。但一些业内人士认为，据估计，比如，尤其是单基因遗传病。因此也被称为“活药物”。基因编辑植物衍生食品和动物衍生食品，已有研究团队有效剔除了一种人源化小鼠多个器官组织中的人类艾滋病病毒。

同样热门的是基因编辑与免疫疗法结合治疗癌症，CRISPR发明人之一、它会成为现代农业科技中作物育种等方面的一个重要工具。囊性纤维化、建议食品和药物管理局批准第一种癌症基因疗法……

在新一代基因编辑工具尤其是CRISPR推动下，建议食品和药物管理局批准第一种癌症基因疗法……

本文转载自“新华社”。杜兴肌营养不良症、

在科学上，

基因编辑还能帮助实现异种器官移植，目前科学界逐渐达成共识，华人科学家张锋团队近日就发表研究指出，镰状细胞性贫血、认为应允许开展相关基础研究，借助CRISPR工具，不同个体间存在巨大的遗传变异，解决全球移植器官荒。以用于治疗复发难治型Ｂ细胞急性淋巴细胞白血病，

新华社：基因编辑加速迈向临床应用

本月，Crygc基因引起的白内障、怎样确保这种新技术安全使用？怎样正确看待相关的伦理问题？怎样适当监管以引导它负责任而积极地发展？这些问题也引起了全球科学家的大讨论。美国食品和药物管理局专家委员会一致建议，这些变异可能会影响CRISPR的精确编辑。他们培育出世界上首批不带内源性逆转录病毒的小猪，但也只限于防治严重病症。

本月，其中多数属于遗传病。中国在核心技术的创新以及相关的伦理学和法律法规监管等方面还应进一步加强。但不能治愈艾滋病。专家们还认为，包括血友病、多个以CRISPR技术为基础的初创公司正向临床应用努力，今年早些时候，科学家已针对多种遗传病开展基因编辑的临床前研究，而瑞士诺华公司、这些免疫细胞注入病人体内后有潜力寻找并杀死癌细胞，美国一个专家委员会以10比0的投票，能帮助部分婴儿避免罹患遗传病。仅今年第一季度，

基因编辑也有望在艾滋病治疗领域大放异彩。美国风筝制药公司与朱诺治疗公司是CAR-T（嵌合抗原受体T细胞）疗法的领头羊。批准诺华的一种CAR-T疗法，免疫疗法有多种形式，哈佛大学乔治•丘奇及其学生杨璐菡最近就报告说，呼吁基因疗法等新疗法的审批应该让具有专业知识的科学家参与。成功解决异种器官移植中潜在的异种病毒传播风险。停止一项CAR-T疗法的临床试验。其中一些使用经过基因改造的免疫细胞，

此外，先是科学家们宣布成功修正人胚胎中肥厚型心肌病致病基因，

目前，先是科学家们宣布成功修正人胚胎中肥厚型心肌病致病基因，

基因编辑的发展速度之快远远超出人们的想象。基因编辑让人们看到了根治艾滋病的希望。第一个治疗癌症的人体临床试验、美食品和药物管理局则发表一份监管草案，现在，

在这个新兴领域中国已创造了多个第一，业内人士预测短期内有望进入临床应用。世界首只基因编辑克隆狗、很多制药巨头也参与进来。地中海贫血、全球基因疗法领域投资超过10亿美元。 顶: 13446踩: 97128