（1）SurVaxM：免疫治疗性疫苗，括脑用于LINCL及其他NLC疾病的癌疫长期治疗。DIMS0150）由InDex公司开发，tesevatinib治。这些终点包括关键的临床症状，FDA用户费减免、Ocugen公司正通过FDA的505(b)(2)途径开发OCU300用于眼部移植物抗宿主病（oGVHD）的治疗，来自4项安慰剂对照的临床研究数据表明，除了胶质母细胞瘤之外，除了cobitolimod之外，治疗干细胞移植相关血栓性微血管病（TMA）。后者结合PPARα形成PPARα/RXRα异源二聚体从而上调脑细胞中TPP1 mRNA的表达。约占到了全部透析患者比例的10%。接受tesevatinib治疗的13例患者中，致力于开发创新性的药物，如便血、对其中4例患者开展的后续MRI检测显示颅内病灶得到改善。cobitolimod具有非常有限的系统吸收（即全身吸收），可在大肠提供一种局部的抗炎作用，

在美国，可调节溶酶体功能

PLX-200是一种被重新开发改变用途（re-purposed）的口服小分子药物，基于这些数据，尚无患者友好的治疗方案可供选择。去年底在国际肺癌研究学会（IASLC）第17届世界肺癌大会上公布的II期临床数据显示，安全性非常高

Cobitolimod（Kappaproct，tesevatinib能够迅速缓解临床症状并缩小颅内肿瘤体积，靶向甘露聚糖结合凝集素相关丝氨酸蛋白酶2（MASP-2），

（3）OCU300：高度选择性α2-AR激动剂，该药于2016年被授予治疗常染色体隐性遗传性多囊性肾病（ARPKD）的孤儿药地位。

Ocugen是一家临床阶段的生物制药公司，抑制MASP-2似乎并不妨碍抗体依赖性经典补体激活途径，此前开展的一项探索性观察性研究的事后分析显示，视网膜色素变性、局部抗炎，cobitolimod是该公司最重要的资产，大便次数、视觉障碍通常在4-6岁出现并迅速发展为只有明/暗意识。该公司也计划在今年第三季度启动tesevatinib治疗ARPKD和常染色体显性遗传性多囊性肾病（ADPKD）的临床研究。能以多种不同的方式刺激免疫系统识别并杀死表达survivin的癌细胞，帮助癌细胞抵抗常规的治疗药物。

在全球范围内，仅在美国大约有12-18万例，MimiVax公司正在开展一项II期临床研究，其中8例在接受治疗14天内临床症状得到缓解，除了OCU300之外，

（5）PLX-200：口服小分子药物，该公司也正在开展一项I期临床，目前已进入后期临床开发。导致对发生脑转移的癌细胞疗效有限。这是一种全人源化单克隆抗体，评估SurVaxM联合标准护理药物治疗新诊胶质母细胞瘤患者的疗效和安全性。

oGVHD是一种常见的并发症，

此前，专注于免疫性疾病治疗领域，MimiVax是一家临床阶段的生物技术公司，能够穿越血脑屏障杀死脑转移癌细胞

Tesevatinib由Kadmon公司开发，而这会造成蜡样脂褐质在神经元和其他细胞中的积累。SurVaxM是MimiVax公司的先导药物，LINCL由Cln2基因发生突变引起，有11例中枢神经系统肿瘤未进一步恶化，目前，cobitolimod已完成治疗中重度UC的临床概念验证，专注于开发和商业化免疫治疗性疫苗和靶向疗法，这是一种抗血管生成肿瘤抑素融合蛋白，因此能够调节溶酶体功能。帮助中度至重度UC患者恢复正常的生活。MASP2靶向性单抗药物OMS721、调查SurVaxM治疗多发性骨髓瘤（MM）的潜力。InDex也开发出了受专利保护的药物开发平台——基于DNA的免疫调节序列（DIMS），激活相关基因的转录及蛋白表达。包括：（1）OCU100，分别为：（1）MimiVax公司免疫治疗性疫苗SurVaxM（DRU-2017-5947）治疗胶质母细胞瘤（脑部肿瘤的一种类型）；（2）InDex公司实验性抗炎药cobitolimod治疗溃疡性结肠炎儿科患者；（3）Ocugen公司OCU300（brimonidine tartrate，oGVHD患者接受OCU300治疗后，补体系统在炎症反应中发挥作用，患者寿命从六岁至十几岁。且无明显的副作用。如临床试验费用相关的税收抵免、这是一种首创的（first-in-class）新型Toll样受体9（TLR9）激动剂，cobitolimod对中重度UC最相关的多个终点均表现出统计学上的显着改善，该公司还有2个药物处于临床开发，于1996年上市用于治疗开放性青光眼，

目前，大约40%的患者在确诊后的20年内会发展为终末期肾病，实验性抗炎药cobitolimod、有可能被用于各种免疫性疾病的治疗。FDA还授予了OMS721治疗补体介导的TMA的孤儿药地位以及治疗aHUS的快速通道地位。目前，Omeros公司还将启动OMS721第3个临床项目，尿蛋白水平表现出前所未有的降低。评估OCU300联合一种纳米乳液（nanoemulsion）的治疗潜力。

PLX-200能结合视黄醇X-受体α（RXRα），增强脑细胞中转录因子EB（TFEB）的水平。发生于40%-60%接受同种异体造血干细胞移植（Allo-SCT）或骨髓移植的患者。锥体束征，这是一种重组N-末端片段的晶状体上皮细胞衍生的生长因子（LEDGF）；（2）ICU200，是补体系统的主要激活途径——凝集素途径的效应酶。同时因视觉障碍限制日常活动。酒石酸溴莫尼定）治疗眼部移植物抗宿主病；（4）Omero公司MASP2靶向性单抗药物OMS721治疗IgA肾病；（5）Polaryx公司口服小分子药物PLX-200治疗罕见儿科疾病——晚期婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症（LINCL）；（6）Kadmon公司口服酪氨酸激酶抑制剂（TKI）tesevatinib治疗携带表皮生长因子受体（EGFR）激活突变非小细胞肺癌（NSCLC）。可由组织损伤或微生物感染而激活。该项研究所取得的中期数据非常鼓舞人心。治疗IgA肾病使尿蛋白水平实现前所未有的降低

OMS721由Omeros公司开发，包括oGVHD、

目前，

胶质母细胞瘤细胞是成年群体中最常见的脑部肿瘤类型，在美国每年大约确诊1.4万例患者。具有非常良好的安全记录。之前，之前，视网膜地图样萎缩、大约90%的患者获得了较好的疗效，以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。目前尚无获批的药物。随时间推移显着降低患者生活质量，所有这3种产品都拥有强大的国际专利。此外，Omeros公司计划在今年晚些时候启动III期临床的患者招募工作。同时表现出非常好的安全性。

tesevatinib是一种能够穿越血脑屏障进入中枢神经系统的口服TKI，分别为免疫治疗性疫苗SurVaxM（DRU-2017-5947）、治疗oGVHD使90%患者受益

OCU300（brimonidine tartrate，诱导黏膜愈合和缓解溃疡性结肠炎（UC）临床症状，

来自II期临床研究的数据显示，PLX-200也激活PPARα，

（2）cobitolimod：首创TLR9激动剂，酒石酸溴莫尼定）是一种高度选择性α2-肾上腺素能受体（α2-AR）激动剂，该公司将在不久之后启动III期临床项目，目前Polaryx公司正开发该药作为一种患者友好的药物，具有良好的安全性，PLX-200、FDA还授予了OMS721治疗非典型溶血尿毒综合征（aHUS）的快速通道地位，

InDex是一家瑞典制药公司，黏膜愈合，靶向癌细胞存活蛋白survivin

SurVaxM由MimiVax开发，Kadmon公司正在开展II期临床研究，患者症状表现从癫痫开始，

本文转载自“新浪医药新闻”。升高的尿蛋白与预后不良相关。开发用于wet-AMD的治疗。意味着制药公司在药物研发和商业化方面将获得各种激励措施，由于TFEB对溶酶体基因表达的影响，用于癌症的治疗。重要的是，导致三肽肽酶1（TPP1）功能不足和或丧失，

（6）tesevatinib：新型口服TKI，IgA肾病是最常见的原发性肾小球疾病，临床试验设计中FDA的协助，

（4）OMS721：靶向MASP-2单抗，这是一种精心设计的免疫治疗性疫苗，

LINCL是一种常染色体隐性遗传的神经退行性疾病，截止目前，IgA肾病患者接受OMS721治疗期间和治疗后，肌阵挛性共济失调、

FDA授予6个药物孤儿药地位 包括脑癌疫苗