Emma使用的白血病儿CAR-T在可靠的动物模型上使用多半会杀死实验动物，Emma依旧健在。药研但错误空间非常小。启示因为正常肺细胞也表达低水平的白血病儿ERBB2。那么整个CAR-T的药研开发也就会受到严重的质疑。所以在安全指标上尽量保守。启示

白血病儿导致两人死亡。药研

白血病儿童Emma Whitehead给新药研发的启示启示

2015-04-04 11:27 · 美中药源

作为制药企业，

这些事件为我们提出一系列问题。白血病儿但她不幸得的药研是那种对化疗不敏感的亚型。Emma很可能就不在了，启示而主治医生June医生自己的白血病儿女儿就有这个病并使用抗IL-6抗体Tocilizumab作为治疗药物。如何保护疗效突出的药研药物，并很快发现Emma的启示IL-6水平超出常人1000倍。建立更有效的应急急救体系以避免这些药物过早在开发过程中夭折是现在抗癌药物研发的一个重要课题。一度令临床实验终止。免疫疗法无疑可以非常有效，

当然CAR-T也已经发生了几起致死事件，最不愿看到的就是药物还没治病就把病人毒死了，另一个针对肿瘤特异抗原MAGE-A3的CAR-T结果识别了一个相近的正常细胞表面抗原，IL6是儿童关节炎的诱因之一，对于癌症这样复杂的疾病既安全又有效的药物可能是不存在的。Emma也就活不到今天。最不愿看到的就是药物还没治病就把病人毒死了，里面提到第一个接受CAR-T治疗的儿童患者Emma Whitehead的故事令我感慨颇深。成为第一个CAR-T的儿童患者。作为制药企业，控制它们毒性，用药第一个晚上，现在3年过去了，但过犹不及，这种病有80%可以治愈，片中的医生说“她（Emma）拯救了这个疗法（CAR-T）”。控制它们毒性，但事实上这可能是唯一有机会成功的产品。当然以后技术更加发达我们可能找到更精准的肿瘤特异抗原，

Emma得的是急性淋巴细胞白血病（ALL），

Emma Whitehead

刚刚看了PBS的纪录片《百病之王》（Emperor of all maladies），医生不得不用药物把她控制在昏迷状态，一个针对ERBB2抗原的CAR-T导致急性肺毒性并导致病人死亡，同时分析她体内有哪些细胞因子不正常，用医生的话说他们从来没有见过如此病重的病人恢复如此之快。所以在安全指标上尽量保守。那么绝大多数企业会停止这样项目，这个孩子突然高烧，医生立即给Emma用了Tocilizumab，被送进ICU。但对于那些等不到那一天的病人制药工业应该怎样应对？很显然如果Carl June医生没有给Emma使用Tocilizumab，她2012年准备接受CAR-T的时候已经只剩下几个礼拜的生命了，如何保护疗效突出的药物，我们需要什么样治疗、急救条件的支持？

一个同样关键的问题是对于进入临床的药物我们应该如何把关。如果使用ERBB2和MAGE-A3的病人当时有类似的“解药”是否同样会起死回生？他们的癌症是否也会像Emma一样被治愈？对于这样高风险的临床实验，但对于癌症这样复杂的疾病既安全又有效的药物可能是不存在的。建立更有效的应急急救体系以避免这些药物过早在开发过程中夭折是现在抗癌药物研发的一个重要课题。