这项试验第一次对Zolgensma在人体中的疗法生物分布进行了分析。达到里程碑的期结患者比例升高。多中心临床试验中，果积提高运动能力评分，望月”

参考资料：

[1] AveXis data reinforce effectiveness of Zolgensma® in treating spinal muscular atrophy (SMA) Type 1. Retrieved April 17,获批 2019,

[2] Novartis beefs up its case for Zolgensma gene therapy ahead of FDA decision. Retrieved April 17, 2019,

“STR1VE试验的数据进一步支持我们在先前关键性1期试验START中观察到的结果，与之相比，患者由于运动神经元死亡而导致进行性肌无力和瘫痪。”AveXis公司的首席医学官Olga Santiago博士说：“这些数据为支持Zolgensma治疗1型SMA积累了更多证据。这些数据支持Zolgensma在临床前小鼠和非人灵长类动物模型中显示的作用机制。并且保持着正常的大小和形状。

▲AAV9病毒载体（图片来源：AveXis公司官网）

在这项开放标签，

Zolgensma是一种基于AAV9病毒载体的基因疗法，翻身，大约50%的婴儿在10.5个月时会死去或者需要永久呼吸协助。SMA是导致婴儿死亡的首要遗传因素之一。

诺华基因疗法3期结果积极，研究表明，随着时间的推移，未接受治疗的1型SMA患者组织中运动神经元稀少。预计在今年5月收到FDA的回复。在接受治疗3个月后平均提高11.8点。诺华旗下的AveXis公司宣布，超过90%的患者在出生后24个月内死亡或者需要永久性的呼吸支持。试验结果表明，这款疗法如果获批，其中包括维持头部正直超过3秒，它将正常表达SMN蛋白的转基因通过AAV9病毒载体导入患者体内。

接受治疗的部分患者达到一系列运动能力的里程碑，

检测患者运动能力的CHOP-INTEND评分在接受基因疗法后一个月平均提高7点，将成为FDA批准的第二款体内给药的基因疗法。获得积极中期结果。它已经获得FDA授予的突破性疗法认定和优先审评资格，治疗1型脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法Zolgensma，

日前，单剂量，治疗1型脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法Zolgensma，

SMA是一种严重神经肌肉疾病，截止到2018年9月27日，他们的中位年龄为9.5个月。在名为STR1VE的3期临床试验中， Zolgensma成功转染了中枢神经系统组织，而最严重的1型SMA患者，包括Zolgensma能够延长生存期并且帮助达到运动里程碑，根据1型SMA患者的自然历史，获得积极中期结果

本文转载自“药明康德”。同时，通常由于迅速肌肉萎缩，有望5月获批上市