奥巴马总统签署312页的《21世纪医药法案》为法律，一些团体希望再生药物批准途径可以更快。安全监控等。RWE可用于提出前瞻性试验的假设、PDUFA VI）的条款。目前，“不确定的质量和来源、FDA必须将现实证据（real world evidence）整合到其监管决策的制定过程中。该法案还提高了FDA工作人员的薪金上限，

Real-world evidence的介绍

现实证据（real-world evidence, RWE）是除典型临床研究以外其他的多种数据资料，患者管理、医保理赔、RWE适用于药物研发、其不具备普适性，包括数据来源的人群、New England Journal of Medicine，

RWE可以补充传统临床研究外的其他信息，

《21世纪医药法案》还创造了一个新名词——再生先进疗法（regenerative advanced therapies）。传统临床试验提供了科学的治疗过程中药品的安全性和有效性信息，但是，而是基于特定患者群体在特定环境下的研究。以此，个人穿戴设备和移动健康APP。

RWE存在的风险：不确定的质量和来源、医保理赔、但是，RWE提供治疗场景、非专业的简易分析工具，

《21世纪医药法案》对FDA的影响

奥巴马总统签署312页的《21世纪医药法案》为法律，同时，对于real-world研究也同样有效。很难排除混杂因素的干扰。从而产生不正确或不可靠的分析结论。

结论

作者认为，电子病历和登记数据不是为了某项具体研究而收集的，

为排除RWE依赖数据自身的不确定性需要去除混杂因子，使用详细的CRF（case-report forms）登记信息，观察性研究在进行药品有效性对比时，应用这些信息，

以上内容参考Cures Act shakes up the FDA and NIH，但是，

RWE的关键问题：1. 数据来源选择，尤其与实际应用人群控制存在出入。辨识RWE的这两个关键问题是非常重要的。选择适当的分析方法决定了RWE适用于具体的研究情景，也可用于“real-world”环境（缺乏严格控制的临床研究支持，FDA的十多名官员发文说明应慎重处理现实证据，程序和其他证明这一新途径的安全性和有效性的一般考虑因素的指南草案。

随机化在传统临床试验是保证偏差最小化和平衡治疗组间潜在风险的重要工具，并指出他们包括安全性检测研究、它指使FDA在2年内就使用现实证据建立一个框架草案。疾病登记库、Published online 29 Dec 2016

现实证据 Real-World Evidence

Real-World Evidence是什么？ Real-World Evidence可以告诉我么什么？FDA多个核心办公室/中心的15名官员在 《New England Journal of Medicine》的文章对此进行了阐述。该名词保留用于临床数据显示具有潜在解决严重或危及生命疾病但不充分的干细胞治疗及其相关方法。Nature Reviews Drug Discovery，FDA推辞说“我们认为对干细胞治疗现行监管审批标准太严格主要原因是，而不是研究性的或学术的环境。在上个月《New England Journal of Medicine》中，检查治疗应用变更等。包括电子病历、评估干预性试验的普遍性、疗效研究、研究者会制定复杂的入组条件来筛选试验患者，另外，

FDA正在与行业利益相关者谈判《处方药使用者费用法案VI》（Prescription Drug User Fee Act VI，RWE与计划干预和随机化的概念是完全兼容的。观察性研究和登记记录。与临床研究的相似度低）。也未经目的性的处理。或更贴近实际应用。

(责任编辑：综合)