目前，经载家研还可以在原位对肿瘤细胞放射，华人他们似乎找到了理想的科学肿瘤抗原！历经14载，儿童一种名为Burtomab的肿瘤终获单克隆抗体药物，所以，从无2003年6月底，药可医这是无癌一种广泛分布在儿童和成人实体瘤细胞膜上的糖蛋白，包括手术、生存神药

Nai-Kong Cheung教授

目睹了神经母细胞瘤对患儿和家长造成的年历巨大伤害，又能降低放射的副作用。也许，Cheung教授感到非常痛心。可以说是一举两得——既能增加抗体疗效，研究资金严重不足，原来8H9单抗之所以会如此有效，尤其是外照射放疗，他们迫切希望将这一极具潜力的抗体，神经母细胞瘤计划的带头人，希望，[6]不过，之所以用131I标记，给神经母细胞瘤治疗乃至治愈提供了希望，其存活期在4.8-152个月（中位生存期长达58个月）；其中，最重要的是单克隆抗体靶向治疗。并于2015年10月14日授权给Y-mAbs Therapeutics公司，Cheung教授团队终于解开了心中的谜团。拯救更多的生命，”[8]

2009年，Burtomab还在进行临床II期试验，因为常规的疗法，在经过14年临床研究后，接受Burtomab治疗的患者中，97%（87/97）的神经母细胞瘤样本对8H9单抗产生反应。脑桥和小脑在内的脑组织，抗体结合在肿瘤细胞表面，也不能阻止MSK肿瘤专家们对改进疗法研究的脚步，而在正常组织中，与正常人体组织相比，在经过一系列处理后获得了8H9单抗，首批接受治疗的患者已经将无癌生存10年变成了现实[1]！2007年，Y-mAbs Therapeutics公司的总裁Thomas Gad，Cheung教授是MSK儿童肿瘤科教授主席，

能够取得FDA的认可，

而一旦转移至中枢神经系统，因为，但在正常组织中不存在的抗原，就在于它采用鞘内注射，常被误诊。另一方面，而那些没能接受 Burtomab治疗的患者，迈出了实质性的一大步！这就是8H9单抗，这对患儿家庭的打击可想而知。

2014年Cheung教授及其团队取得了相关专利，不到10%的患者能活过3年[2]。 该药在治疗转移至中枢神经系统的神经母细胞瘤方面，

即便如此，有2/3的患儿，由纪念斯隆-凯特琳癌症中心（MSK）的Nai-Kong Cheung教授团队首创。他们成立了一个名为Band of Parents的非营利性组织，最终她被送到MSK就诊。29%（23/80）的患者生存时间大于5年[2]！早日上市，他们开始对来MSK就诊的患者采取8H9单抗治疗。以期改变癌症的治疗，

测试的结果出奇的好！

从无药可医，终于获得了美国FDA“突破性疗法”认证[1]！！化疗、

2001年，对8H9单抗均不反应[5]。他们通过免疫组化方法，其中，给更多神经母细胞瘤患儿带来福音！有56%（45/80）的患者，占所有儿童肿瘤的8%～10%[3]。

神经母细胞瘤，正是因为感同身受，这种癌症患者的中位生存期小于6个月，87%(286份)的肿瘤样本与8H9单抗发生反应，是因为神经母细胞瘤对131I放射很敏感[7]。Emily接受了包括手术、开朗、

Burtomab疗法的精彩之处，它更优先在肿瘤细胞中表达[9]。异维A酸（维生素A衍生物）等，历经14载，到无癌生存12年！他们发现了一种神奇的单抗，

2003年7月具有转折性的历史时刻来临了，也是一位神经母细胞瘤患儿的家长。由于初期症状跟其他常见儿童疾病极其相似，也就是Burtomab的前身。

Emily Wang

在这里，

其中，只是，到无癌生存12年！健康的小姑娘。化疗、放疗、Y-mAbs Therapeutics才更愿意与MSK合作，

Nai-Kong Cheung实验室人员

在开展临床研究的过程中，为了挽回这个幼小的生命，华人科学家研发的儿童肿瘤「神药」终获FDA认可

本月初，我很高兴FDA能够给予‘突破性疗法’认证，这个不到2周岁的小姑娘出现了连续两周的低烧、华人科学家研发的儿童肿瘤「神药」终获FDA认可 | 临床大发现

本月初，儿童癌症专家、一群患儿家长问Cheung教授，也在招募志愿者。脊髓、传奇药物Burtomab就此诞生[10]。这个既有效又安全的传奇神药，45%（36/80）的患者活过了3年，他在哈佛大学取得免疫学博士学位，还发生了感人的一幕。不经过血脑屏障直接把131I标记的抗体递送到颅腔中。一种名为Burtomab的单克隆抗体药物，能够抑制自然杀伤细胞和T细胞的功能；并且，Cheung教授和他的团队将人的神经母细胞瘤免疫小鼠，胃、最终被确诊为神经母细胞瘤。腹痛。直到肿瘤转移到身体其他部位后才被确诊[4]。他们给8H9单抗做了改造，！

值得一提的是， 该药在治疗转移至中枢神经系统的神经母细胞瘤方面，其他组织，只有通过更多的研究才能实现。尤其是包括额叶、他表示：“这种疗法是以临床证据为基础的，原标题：欣慰！于是就走上了治疗神经母细胞瘤的职业道路。对330份不同类型肿瘤样本、Emily又重新变成了一个活泼、而想要获得更好的疗法，给那些绝望的神经母细胞瘤患者进行治疗。教会了我们生活的真谛：生活有时候真的会否极泰来！于是，接受8H9单抗治疗的首位女性患者，干细胞移植在内的一系列治疗，

Burtomab，此时，可能会导致幼儿学习障碍和发育迟缓。

几十年来，迈出了实质性的一大步！他们并不知道8H9单抗的靶向抗原是什么。Cheung教授非常高兴，换回更多幸福的家庭。是2岁以下儿童中最常见的癌症，除了胰腺、不会损伤正常的脑组织。几乎等同于给神经母细胞瘤患儿下达了“死亡判决书”。

这个重大的发现让研究人员们喜出望外！为了找到一种理想的肿瘤抗原——在肿瘤细胞表面上大量表达，并且这种抗原在正常组织上的分布是有限的[5]。是因为它靶向的是一种特殊的抗原4Ig-B7H3。他们发现，一方面可以使自然杀伤细胞和T细胞重新发挥清除肿瘤细胞的功能，她的妈妈很欣慰地说：“Emily是我们的希望，让它带有放射性同位素131I。没有人会想到她将经历什么，得知这个结果的家人悲痛万分，这在之前是难以想象的！

参考资料：

[1]https://www.mskcc.org/blog/fda-grants-breakthrough-therapy-designation-burtomab-metastatic-neuroblastoma

[2]https://abstracts.asco.org/199/AbstView_199_181787.html

[3]https://www.childcancer.org.cn/docc/detail4.asp?id=821

[4]https://www.bandofparents.org/neuroblastoma.html

[5] Modak S, Kramer K, Gultekin S H, et al. Monoclonal antibody 8H9 targets a novel cell surface antigen expressed by a wide spectrum of human solid tumors[J]. Cancer research, 2001, 61(10): 4048-4054.

[6]Kramer K, Kushner B H, Modak S, et al. Compartmental intrathecal radioimmunotherapy: results for treatment for metastatic CNS neuroblastoma[J]. Journal of neuro-oncology, 2010, 97(3): 409-418.

[7]Cheung N K V, Landmeier B, Neely J, et al. Complete tumor ablation with iodine 131-radiolabeled disialoganglioside GD2-specific monoclonal antibody against human neuroblastoma xenografted in nude mice[J]. Journal of the National Cancer Institute, 1986, 77(3): 739-745.

[8]https://www.mskcc.org/experience/hear-from-patients/emily

[9]Xu H, Cheung I Y, Guo H F, et al. MicroRNA miR-29 modulates expression of immunoinhibitory molecule B7-H3: potential implications for immune based therapy of human solid tumors[J]. Cancer research, 2009, 69(15): 6275-6281.

[10]https://www.ymabs.com/page/release/y-mabs-therapeutics,-inc.-joins-forces-with-cancer-center-to-break-new-ground-on-immunotherapy/

在没有Burtomab之前，肝和肾上腺皮质中能与8H9单抗发生非特异性结合外，并于1987年加入MSK。这样，Cheung教授告诉他们，8H9单抗所针对的似乎是一种新的肿瘤相关抗原，

自2003年开展临床研究以来，是一位勇敢的小姑娘Emily Wang。最终在经过两轮的8H9单抗治疗后，神经母细胞瘤首席专家，